PTI crônica em adultos – tratamento em longa-duração

Amgen, a maior companhia de biotecnologia independente do mundo, anunciou conclusão com sucesso do processo de aprovação regulatória no Brasil de medicamento para tratamento de trombocitopenia

 

O medicamento produz plaquetas para o tratamento de trombocitopenia em pacientes esplenectomizados (que tiveram seu baço removido) refratários a outros tratamentos (ex: corticoides, imunoglobulinas) e age como tratamento de segunda-linha para adultos não-esplenectomizados portadores de púrpura trombocitopênica imunológica crônica (PTI) quando a cirurgia está contraindicada. O medicamento aumenta e mantém a contagem das plaquetas e representa uma nova abordagem ao tratamento de longa-duração desta doença crônica.

Na PTI, o organismo rejeita suas próprias plaquetas, destruindo-as no baço – a remoção cirúrgica do órgão é uma das opções mais comuns de controle da doença. A PTI é uma doença autoimune na qual o sistema imunológico do paciente reage com auto antígeno(s) de plaqueta, resultando em trombocitopenia devido à destruição imunomediada das plaquetas e/ou supressão da produção de plaquetas.

A PTI crônica é uma doença grave, caracterizada pela baixa contagem de plaquetas no sangue (trombocitopenia), que pode resultar em hemorragia grave.

“Até agora, havia um número limitado de opções de tratamento para pacientes portadores de PTI crônica. O romiplostim é um tratamento de longa-duração para adultos com PTI crônica, pois oferece uma nova abordagem para esta doença crônica“, afirma Dr. Marcelo Lima.

A aprovação do medicamento pela Anvisa baseou-se nos resultados de eficácia e segurança obtidos do estudo conduzido pela Kuter et al.1

O índice de resposta global ao romiplostim em pacientes não-esplenectomizados foi de 88%, com 61% de resposta duradoura. Em pacientes esplenectomizados, o índice de resposta global foi de 79% e, em pacientes não esplenectomizados, o índice de resposta duradoura foi de 38%. Todos os pacientes que receberam romiplostim interromperam ou reduziram o uso de terapias concomitantes para PTI. “Para quem sofre de PTI, o medo diário de uma hemorragia grave pode ser emocionalmente estressante e extremamente difícil tanto para os pacientes quanto para suas famílias. Por isso, estamos muito satisfeitos com essas novas opções de terapia e suas expectativas de tratamento para esta doença grave,” diz Dr. Lima.

Com base nos resultados do estudo de Kuter e cols, a Amgen acredita que o medicamento ajudará a reduzir o número de internações hospitalares decorrentes de hemorragias graves e a necessidade de medicamentos de emergência (imunoglobulinas de uso intravenoso).

.

Sobre a TPI em adultos

Plaquetas são células sanguíneas necessárias para a prevenção de sangramentos. Uma baixa contagem de plaquetas pode deixar adultos portadores de PTI vulneráveis a hemorragias graves, devido à impossibilidade de conter o fluxo de sangramento. O risco de hemorragia grave aumenta quando a contagem de plaquetas cai para menos de 30.000 plaquetas por microlitro.

Existe um número limitado de tratamentos (ex: corticoides, imunoglobulinas) ou abordagens cirúrgicas (remoção do baço) disponíveis para pacientes adultos com TPI crônica. Atualmente, o número de mulheres adultas portadoras de TPI é o dobro do número de homens.

Na TPI, as plaquetas são destruídas pelo sistema imunológico do próprio paciente. Historicamente, a TPI é considerada uma doença na qual ocorre a destruição das plaquetas. No entanto, dados recentes demonstraram também que os processos de produção natural de plaquetas do organismo não conseguem compensar os níveis baixos de plaquetas no sangue. Portanto, um aumento na produção de plaquetas pode ajudar a combater a baixa contagem de plaquetas associada à PTI.

.

Fonte

Marcelo Lima – Diretor Médico, Amgen Brasil.

.

Sobre o romiplostim

O romiplostim é uma proteína de fusão Fc-peptídeo (pepticorpo), uma plataforma inédita desenvolvida pelos cientistas da Amgen, cuja função é ligar o receptor da trombopoietina (TPO) de forma a estimular a produção de plaquetas. O romiplostim funciona de forma similar à TPO, uma proteína natural do organismo. O romiplostim estimula o receptor da TPO necessário para o crescimento e maturação das células da medula óssea que produzem as plaquetas.

.

Sobre a Amgen

A Amgen está comprometida em abrir as possibilidades da biologia para os pacientes que sofrem de doenças graves através da descoberta, desenvolvimento, fabricação e distribuição de terapias humanas inovadoras. Este enfoque começa através da utilização de ferramentas, como a genética humana avançada, para desvendar as complexidades da doença e compreender os fundamentos da biologia humana.

A Amgen concentra-se em áreas de importantes necessidades médicas não atendidas e aproveita sua experiência na produção de medicamentos biológicos para buscar por soluções que melhorem os resultados em saúde e melhorem drasticamente a vida das pessoas. Uma pioneira em biotecnologia desde 1980, a Amgen tem crescido para ser a maior empresa de biotecnologia independente do mundo, alcançou milhões de pacientes em todo o mundo e está desenvolvendo um portifolio de medicamentos de ponta.

Para mais informações, acesse www.amgen.com e siga-nos em www.twitter.com/amgen.

.

Referências

1. Kuter et al. Efficacy of romiplostim in pacientes with chronic immune thrombocytopenic purpura: a double-blind randomized controlled trial. Lancet, 2008; 371:395-403.

.

*****

.

Contato

Paulo Romariz
11 2667-8400
paulo.romariz@speysidecr.com

Livia Enomoto
Speyside Corporate Relations
R. Artur de Azevedo, 302 Cerqueira César
São Paulo, SP – 05404-000
Tel. + 55 11 2667-8400
Skype Livia.Enomoto.Speyside
Follow us @SpeysideCR and LinkedIn
www.speysidecr.com




Se você gostou deste artigo, deixe um comentário abaixo e considere
cadastrar nosso RSS, para ser notificado nas próximas atualizações do blog.

Comentários

Nenhum comentário.

Os comentários estão encerrados.